Lehdistötiedote: Uuden Parkinsonin taudin GBA-mutaatioita sisältävän lääkkeen turvallisuus ja biomarkkerivaikutukset
KIELLETTY maanantaihin 25. syyskuuta 2019 asti
Media-yhteyshenkilö: Elizabeth Clausen, +1 414-276-2145, eclausen@movementdisorders.org
Parkinsonin taudin uusien GBA-mutaatioita sisältävien lääkkeiden turvallisuus ja biomarkkerivaikutukset
NICE, RANSKA – Uuden kliinisen lääkkeen, LTI-291:n, on todettu olevan turvallinen ja siedettävä Parkinsonin tautia (PD) sairastavilla GBA-mutaatiopotilailla, tänään International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders® -kongressissa julkaistun tutkimuksen mukaan.
Dana C. Hilt ja tutkijaryhmä Cambridgessa, Massachusettsissa, Yhdysvalloissa, selvittivät LPI-291:n, allosteerisen keskushermostoon penetroivan GCase-aktivaattorin, turvallisuutta ja biomarkkerivaikutuksia Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla, joilla oli mutaatioita GBA-geenissä. Tutkimukseen osallistui 291 GBA-PD-potilasta, joille annettiin LTI-28:tä tai lumelääkettä 6 päivän ajan. Perifeerisen veren mononukleaarisoluja (PBMC) ja plasmaa analysoitiin glykosfingolipidien (GSL) muutosten varalta päivinä 14, 28 ja 291. Vakavia haittavaikutuksia ei raportoitu, ja kaikki haittavaikutukset olivat samat LTI-XNUMX-annosryhmissä verrattuna lumelääkeryhmään. PDMC:n mononukleaarisoluissa (GSL) havaittiin merkittäviä muutoksia, jotka olivat yhdenmukaisia lääkkeen tarkoitetun biologisen vaikutuksen kanssa GCase-geeniin. Lisäksi GSL-vaikutukset olivat suurempia GD-mutaatioita kantavilla GBA-PD-potilailla verrattuna lieviin mutaatioihin.
Jean-Christophe Corvol, neurofarmakologian apulaisprofessori Pitié-Salpêtrière-sairaalassa Pariisissa, Ranskassa, toteaa: ”Lysosomientsyymin glukoserebrosidaasigeenin (GCase) (GBA) mutaatiot aiheuttavat Gaucherin taudin homotsygoottisessa tilassa, mutta niiden on osoitettu lisäävän Parkinsonin taudin riskiä kuusinkertaisesti heterotsygoottisilla kantajilla, mikä johtaa hypoteesiin, että tämä reitti on osallisena taudin patofysiologiassa. Hilt ja yhteistyökumppanit raportoivat ensimmäisestä faasi 6a satunnaistetusta lumekontrolloidusta kliinisestä tutkimuksesta, jossa tutkittiin LTI-2:n, allosteerisen keskushermostoon penetroivan GCase-aktivaattorin, turvallisuutta ja biomarkkerivaikutuksia GBA-mutaatioita sairastavilla Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla. Tuote oli hyvin siedetty, ja perifeerisen veren solujen glykosfingolipidimerkkiaineet muuttuivat merkittävästi LTI-291:llä hoidetuilla potilailla lumelääkkeeseen verrattuna. Lisätutkimuksia tarvitaan näiden havaintojen kliinisen merkityksen vahvistamiseksi GBA-mutaatioita sairastavilla Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.”
Tietoja Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden kansainvälisestä kongressista®: Kokouksen osallistujat kokoontuvat tutustumaan uusimmista tutkimustuloksista ja huippuluokan hoitovaihtoehdoista liikehäiriöissä, mukaan lukien Parkinsonin tauti. Yli 5,100 95 lääkäriä ja lääketieteen ammattilaista yli 2,200 maasta on paikalla tarkastelemassa XNUMX XNUMX tieteellistä abstraktia, jotka lääkärit ympäri maailmaa ovat lähettäneet.
Tietoa kansainvälisestä Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden yhdistyksestä:
International Parkinson and Movement Disorder Society (MDS), yli 8,500 XNUMX kliinikon, tiedemiehen ja muun terveydenhuollon ammattilaisen kansainvälinen yhdistys, on omistautunut parantamaan potilashoitoa koulutuksen ja tutkimuksen avulla. Lisätietoja MDS:stä on osoitteessa www.liikkumishäiriöt.org.