Essentiaalisen vapinahoidon vaiheen 2 tutkimuksen tulokset osoittavat parantunutta yläraajojen vapinaa
JULKAISTAVAKSI HETI
Median yhteyshenkilö: Erica Halmstad
+ 1 414-276-2145
ehalmstad@movementdisorders.org
MILWAUKEE, WI – Uusi tutkimus osoittaa lupaavia tuloksia essentiaalisen vapinan hoitoon tarkoitetun lääkkeen vaiheen 2 tutkimuksesta, MDS Virtual Congress 2021 -tapahtumassa esitellyn tutkimuksen mukaan.
SAGE-324/BIIB124 on positiivinen allosteerinen modulaattori, joka parantaa inhiboivien reseptorien kykyä reagoida signaaliin. Tämän lisääntyneen eston oletetaan parantavan essentiaalisen vapinan oireita.
Tässä tutkimuksessa tehtiin SAGE-2/BIIB324-tutkimuksen vaiheen 124 tutkimus neuroaktiivisen steroidin turvallisuuden, tehon ja siedettävyyden testaamiseksi. Essentiaalista vapinaa sairastavat potilaat jaettiin satunnaisesti lääke- tai lumelääkeryhmään, ja vapinan vaikeusastetta arvioitiin Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) -asteikolla sekä ennen hoitoa että sen jälkeen. Yläraajojen vapinan havaittiin vähentyneen hoitoryhmässä verrattuna lumelääkeryhmään.
Neurologian professori ja Chulalongkornin yliopistollisen sairaalan johtaja, lääketieteen tohtori, FRCP, Roongroj Bhidayasiri kommentoi tutkimusta sanomalla: ”Uusia hoitovaihtoehtoja estrogeenitoksiin on odotettu pitkään klassisten suun kautta otettavien lääkkeiden, kuten propranololin ja primidonin, avulla. Koska GABA-A:n säätelyhäiriö on tunnettu estrogeenitoksiin liittyvä mekanismi, se on potentiaalinen kohde uusien lääkkeiden kehittämiselle, ja se voisi olla tulevaisuuden vaihtoehto niille, jotka eivät reagoi hyvin ensilinjan hoitoon tai joita pidetään adjuvanttina hoitona. SAGE-324/BIIB124-valmistetta on äskettäin testattu faasi 2, lumekontrolloidussa tutkimuksessa, jossa osoitettiin merkittäviä tuloksia yläraajojen vapinan suorituskykyasteikon vähenemisessä TETRAS-kohdan 4 pistemäärän perusteella yhden kuukauden kohdalla lumelääkkeeseen verrattuna. Vaikka nämä alustavat havainnot ovat lupaavia, niitä tulisi tulkita varoen, koska tutkimus on hyvin lyhyt, 1 päivää, ja siihen osallistui suhteellisen pieni määrä vapinaoireita vailla olevia koehenkilöitä, ja tulokset rajoittuivat yhteen arviointiasteikkoon. Lisäksi vähemmistö koehenkilöistä (28 %) suoritti tutkimuksen loppuun 23.5 mg:n aloitusannoksella. "Tämä nostaa esiin sietämättömien haittavaikutusten mahdollisuuden tällä annoksella. Tulevissa tutkimuksissa tulisi olla mukana suurempi määrä potilaita, joilla on yksityiskohtaiset (kliiniset vs. digitaaliset) fenotyypit, ja erilaisia tuloksia, jotka koostuvat teknologiapohjaisista (mieluiten digitaalisista potilasraportoiduista tulosmittauksista) ja päivittäisistä toimintakyvyn arvioinneista." Tutkimuksen tekijä on Sage Therapeuticsin palveluksessa.
###
Tietoja MDS-virtuaalikongressista 2021: Kokouksen osallistujat kokoontuvat tutustumaan uusimmista tutkimustuloksista ja huippuluokan hoitovaihtoehdoista liikehäiriöissä, mukaan lukien Parkinsonin tauti. Yli 8,000 100 lääkäriä, tutkijaa ja lääketieteen ammattilaista yli 30 maasta osallistuu virtuaalisesti ja tarkastelee yli 1,300 tuntia koulutusmateriaalia ja XNUMX XNUMX tieteellistä abstraktia, jotka kollegat ympäri maailmaa ovat lähettäneet.
Tietoa kansainvälisestä Parkinsonin ja liikehäiriöiden yhdistyksestäInternational Parkinson and Movement Disorder Society (MDS), yli 11,000 XNUMX kliinikon, tiedemiehen ja muun terveydenhuollon ammattilaisen kansainvälinen yhdistys, on omistautunut parantamaan potilashoitoa koulutuksen ja tutkimuksen avulla. Lisätietoja MDS:stä on osoitteessa www.movementdisorders.org.