Aktiivinen immunoterapeuttinen PD01A Parkinsonin taudin vaiheen I kliinisessä tutkimuksessa
KIELLETTY perjantaihin 11. syyskuuta 2020 asti
Tiedotusvälineiden yhteyshenkilö: Elizabeth Clausen, +1 414-276-2145, eclausen@movementdisorders.org
Aktiivinen immunoterapeuttinen PD01A Parkinsonin taudin vaiheen I kliinisessä tutkimuksessa
MILWAUKEE, WI – Parkinsonin taudin aktiivisen immunoterapeuttisen PD01A:n kliinisen tutkimuksen tulokset tarjoavat perustan vaiheen II tutkimukselle, tänään MDS Virtual Congress 2020 -kongressissa julkaistun tutkimuksen mukaan.
Vaikka Parkinsonin tautiin (PD) on olemassa monia terapeuttisia hoitoja, ei ole vielä olemassa hyväksyttyä tapaa pysäyttää taudin etenemistä. Alfa-synukleiiniproteiinin (aSyn) aggregaation oletetaan olevan PD:n taustalla oleva syy. Viimeaikaiset kehitysaskeleet immunoterapioissa, jotka puuttuvat aSyn-aggregaatioon, antavat toivoa taudin kulkua muokkaavasta hoidosta.
PD01A, aSyn-immunoterapiavalmiste Parkinsonin taudin hoitoon, osallistui vaiheen I tutkimukseen pitkäaikaisen turvallisuuden ja immunogeenisuuden selvittämiseksi. Varhaisessa vaiheessa Parkinsonin tautia sairastavat osallistujat saivat rokotuksia eri pitoisuuksina (satunnaistettiin) ja heidät satunnaistettiin uudelleen ennen tehosterokotuksen saamista. Tutkimuksen kokonaiskesto vaihteli 228 viikosta 297 viikkoon. Tutkimuksessa kirjattiin hoidon aikana ilmenneet haittavaikutukset (TEAE), motorinen tila, vasta-ainetiitterit ja aivo-selkäydinnesteen (CSF) vasta-ainepitoisuudet. Vaikka joillakin osallistujilla ilmeni ohimenevä ihoreaktio, kukaan potilas ei keskeyttänyt tutkimusta TEAE-tapahtumien vuoksi. Motoriset oireet pysyivät vakaina koko neljän tutkimusvuoden ajan, ja tutkittavan oligomeerisen aSynin määrä aivo-selkäydinnesteessä oli vähentynyt.
Brit Mollenhauer, Movement Disorder Paracelsus-Elena-Klinikin hoitava lääkäri ja apulaisprofessori University Medical Center Goettingenissä Kasselissa, Saksassa, toteaa: ”Meillä ei vieläkään ole Parkinsonin taudin hoitoa, joka pysäyttäisi tai hidastaisi taudin etenemistä, ja tämä on yksi ensimmäisistä testatuista alfa-synukleiinia vastaan suunnatuista rokotuksista Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla. Tämä lähestymistapa on aktiivinen immunisaatio lyhyellä antigeenisellä peptidiformulaatiolla pienelle potilasjoukolle, jota ei anneta abstraktissa muodossa, mutta vuoden 2014 lehdistötiedotteen mukaan n = 12 yhdestä keskuksesta. Näytteen ja datan analysointi on kestänyt kauan, mutta oligomeerisen aSyn:n väheneminen aivo-selkäydinnesteessä korrelaation ja motoristen oireiden paranemisen kanssa suuremmalla annostuksella on erittäin lupaava. Yhdessäkään kliinisessä tutkimuksessa ei ole vielä raportoitu merkittävää motoristen oireiden paranemista, mutta jo tässä raportoitu vakautuminen olisi tärkeää. Tämä on kuitenkin pieni kohortti ja vaatii lisävalidointia. Muut yritykset tekevät parhaillaan passiivisia immunisaatioita suuremmissa, monikeskustutkimuksissa, ja kenttä odottaa erittäin innokkaasti positiivisia tuloksia taudin pysäyttämiseksi.”
Tietoja MDS-virtuaalikongressista 2020: Kokouksen osallistujat tutustuvat uusimpiin tutkimustuloksiin ja huippuluokan hoitovaihtoehtoihin liikehäiriöissä, mukaan lukien Parkinsonin tauti. Yli 14,000 130 lääkäriä ja lääketieteen ammattilaista yli 30 maasta osallistuu virtuaalisesti ja tarkastelee yli 1,500 tuntia koulutusmateriaalia ja XNUMX XNUMX tieteellistä abstraktia, jotka lääkärit ympäri maailmaa ovat lähettäneet.
Tietoa kansainvälisestä Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden yhdistyksestä: International Parkinson and Movement Disorder Society (MDS), yli 8,500 XNUMX kliinikon, tiedemiehen ja muun terveydenhuollon ammattilaisen kansainvälinen yhdistys, on omistautunut parantamaan potilashoitoa koulutuksen ja tutkimuksen avulla. Lisätietoja MDS:stä on osoitteessa www.liikkumishäiriöt.org.
Tiivistelmän viite: Myöhästymisajan tiivistelmä 6