Viimeisimmät kliiniset tutkimustulokset tukevat kahden farmakologisen hoidon pitkäaikaista tehoa Friedreichin ataksian etenemisen hidastamisessa
Lokakuu 5, 2025
HONOLULU, HAWAII, Yhdysvallat — Liikehäiriöiden tautia modifioivia hoitoja on niukasti, mutta kahden kliinisen tutkimuksen tulokset viittaavat kahteen lupaavaan vaihtoehtoon Friedreichin ataksiaa (FA) sairastaville, Honolulussa pidetyssä Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden kansainvälisessä kongressissa® julkaistujen tietojen mukaan.
”Näiden tiivistelmien löydökset ovat jännittäviä, koska ne voivat muuttaa Friedreichin ataksiaa sairastavien henkilöiden pitkän aikavälin ennustetta”, sanoo neurologian apulaisprofessori, tohtori Liana Rosenthal Johns Hopkinsin yliopiston lääketieteellisestä tiedekunnasta. ”Ne osoittavat, että useilla lääkeaineilla on nyt pysyvää hyötyä fatigue-oireyhtymässä. Laajemmin ottaen ne heijastavat liikehäiriöiden hoidossa siirtymistä kohti taudin kulkua muokkaavia hoitoja ja tarjoavat mallin siitä, miten pitkän aikavälin seuranta ja luonnollisen kulun tiedot voivat ohjata edistymistä muissa harvinaisissa neurodegeneratiivisissa sairauksissa.”
Vatikinoni on suun kautta otettava, luokkansa ensimmäinen 15-lipoksigenaasin estäjä, jota tutkitaan parhaillaan fatiguan hoitoon. Fatigua on sairaus, jolle on ominaista etenevä neurologinen vaurio, joka vaikuttaa kävelyyn ja tasapainoon ja lopulta johtaa liikuntakyvyn menetykseen. Pitkäaikaisanalyysissä tutkijat vertasivat lumekontrolloidun faasi 2 -tutkimuksen 24 kuukauden tuloksia vastaavaan luonnollisen kulun kohorttiin selvittääkseen vatikinonihoidon vaikutusta taudin etenemiseen liikuntakykyisillä ja liikkumattomilla aikuisilla fatigua sairastavilla.
Vatikinonia saaneilla potilailla mFARS-pistemäärä parani 0.917 pistettä, kun taas luonnollisen kulun kohorttiryhmässä se heikkeni 3.892 pistettä, mikä on -4.809 pienimmän neliösumman keskiarvon ero vatikinonin eduksi (P < 0.0001). Lääke oli hyvin siedetty, eikä hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia esiintynyt, mikä tukee edelleen sitä, että vatikinonin pitkäaikainen käyttö säilyttää tehokkaasti toimintakyvyn.
Vastaavasti erillisen kliinisen tutkimuksen avoimessa jatkotutkimuksessa tutkittiin omaveloksolonin, suun kautta otettavan, FAR-hoitoon hyväksytyn lääkkeen, pitkäaikaista käyttöä. Tässä pisimmässä taudin kulkua modifioivaa hoitoa FAR-potilailla käsittelevässä tutkimuksessa omaveloksolonia neljän vuoden ajan saaneilla potilailla taudin eteneminen oli hitaampaa kuin luonnollisen taudinkulun kohorteilla, eikä bulbaarisen toiminnan tai yläraajojen koordinaation merkittävää heikkenemistä havaittu.
”Koska FA:n kohdalla on pitkään odotettu tasaista laskua, nämä löydökset herättävät todellista toivoa siitä, että kohdennetut hoidot voisivat muuttaa taudin kulkua”, sanoo tohtori Rosenthal. ”Ne osoittavat myös, kuinka tärkeitä luonnollisen kulun kohortit ovat harvinaisissa sairauksissa ja kuinka paljon opimme pitkäaikaisseurannasta sekä turvallisuudesta että hoidon vaikutuksesta.”
"Yhteenvetona nämä löydökset merkitsevät todellista edistystä."
Tiivistelmän koko teksti on saatavilla osoitteessa mdsabstracts.org.
* * *
Avuoden 2025 MDS:n kansainvälisestä Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden kongressista®:
MDS International Congress on vuosittainen tärkein tapahtuma, joka edistää liikehäiriöiden, mukaan lukien Parkinsonin taudin, kliinistä ja tieteellistä alaa. Kansainvälinen kongressi, joka kokoaa yhteen tuhansia johtavia lääkäreitä, tiedemiehiä ja muita terveydenhuollon ammattilaisia ympäri maailmaa, esittelee yli 1 800 tieteellistä abstraktia ja tarjoaa foorumin koulutukselle ja yhteistyölle uusimmista tutkimus- ja hoitotuloksista.
Tietoa kansainvälisestä Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden yhdistyksestä:
Kansainvälinen Parkinsonin ja liikehäiriöiden yhdistys® (MDS), yli 12,000 XNUMX kliinikon, tiedemiehen ja muun terveydenhuollon ammattilaisen kansainvälinen yhdistys, on omistautunut parantamaan potilashoitoa koulutuksen ja tutkimuksen avulla. Lisätietoja MDS:stä on osoitteessa www.liikkumishäiriöt.org.