Soluterapia osoittaa lupaavia motorisia parannuksia ja turvallisuutta Parkinsonin taudissa
Lokakuu 5, 2025
HONOLULU, HAWAII, Yhdysvallat — Dopaminergisten solujen siirtojen alustavat havainnot ovat raportoineet positiivisista suuntauksista turvallisuuden ja tehon suuntaan Parkinsonin tautia (PD) sairastavilla, kahden Honolulussa, Havaijilla, Yhdysvalloissa, pidetyssä Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden kansainvälisessä kongressissa julkaistun tutkimuksen mukaan.
Parkinsonin tautia on pitkään pidetty sopivana solukorvaushoidon kohteena, koska keskiaivoissa, erityisesti mustatumakkeessa, on menetetty dopaminergisiä neuroneja. Näiden neuronien menetys johtaa Parkinsonin tautiin tyypillisiin motorisiin ja ei-motorisiin oireisiin sekä asteittain heikkenevään vasteeseen oireenmukaiseen hoitoon. Kantasoluhoitojen tavoitteena on täydentää dopaminergisiä neuroneja intrastriataalisen siirron avulla.
Sarva ym. ja Na ym. tekivät kaksi tutkimusta, joissa selvitettiin kahden eri dopaminergisen kantasolulinjan käyttöä yhteensä 24 Parkinsonin tautia sairastavalla potilaalla. Potilaille annettiin joko suuri tai pieni annos kertainjektiona molempiin vatsaonteloihin. Molemmissa tutkimuksissa raportoitiin parempaa motoristen toimintojen paranemista suuren annoksen ryhmissä, kun taas pienen annoksen ryhmissä tilanne pysyi vakaana. Vakavia haittavaikutuksia ei raportoitu.
”Ruotsissa yli 30 vuotta sitten tehdyt uraauurtavat tutkimukset viittasivat siihen, että sikiökudossiirroista voisi olla kliinistä hyötyä Parkinsonin taudin hoidossa”, sanoo Per Svenningsson, neurologian professori ja Karoliinisen instituutin kliinisen neurotieteen laitoksen tutkimusjohtaja. ”Ihmisen sikiön keskiaivovälisolukudoksen heikko saatavuus ja sivuvaikutukset, kuten siirteen aiheuttamat dyskinesiat, korostavat kuitenkin dopamiinineuronien kantasolulähteen tarvetta Parkinsonin taudin solupohjaisessa hoidossa. Nämä kaksi tutkimusta raportoivat, että ihmisen alkion kantasoluista (hESC) peräisin olevien dopamiinineuronien siirrolla voi olla Parkinsonin taudin hoitoon sopivia toiminnallisia ominaisuuksia.”
”Sarvan ja työtovereiden esittämä tiivistelmä näyttää seurantatiedot julkaistusta avoimesta Bemdaneprocel-tutkimuksesta”, professori Svenningsson sanoi. ”Bemdaneproseli on dopaminerginen hermosolujen kantasolutuote, joka on peräisin Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden putameniin molemmin puolin siirretyistä hESC-soluista. Aiemmin on osoitettu, että putamenin 18Fluoro-DOPA_PET-proteiinin otto lisääntyy siirteen jälkeen. Tässä tutkimuksessa raportoidaan, että Bemdaneproselihoito vaikuttaa kaiken kaikkiaan turvalliselta ja potilaiden raportoimissa ON-ajoissa ilman hankalia dyskinesioita ja OFF-ajoissa sekä MDS-UPDRS Part III OFF -pisteissä on rohkaisevia ja vakaita muutoksia lähtötilanteeseen verrattuna. Nan ja työtovereiden abstrakti raportoi ensimmäiset tulokset yhden keskuksen, avoimesta, annoksen nostamisesta vaiheen 1/2a tutkimuksesta, jossa arvioitiin aiemmin kuvatun allogeenisen hESC-soluista peräisin olevan dopamiinin kantasolutuotteen A9-DPC:n turvallisuutta ja tutkivaa tehoa. Tässä ensimmäisessä ihmistutkimuksessa raportoidaan, että solusiirto on turvallinen ja 18F-FP-CIT-proteiinin otto lisääntyy. Se parantaa myös MDS-UPDRS Part III OFF -pisteitä annoksesta riippuvalla tavalla.”
”Näiden kahden kantasolupohjaisen hoidon tutkimuksen tiedot osoittavat turvallisuuden ja alustavan tehon Parkinsonin taudin oireiden hoidossa. Yhdessä muiden hESC-soluja tai indusoiduista pluripotenteista kantasoluista erotettuja dopamiinineuroneja käyttävien hankkeiden kanssa nämä tutkimukset tukevat tulevaisuuden suurempia kliinisiä tutkimuksia.”
Tiivistelmän koko teksti on saatavilla osoitteessa mdsabstracts.org.
* * *
Avuoden 2025 MDS:n kansainvälisestä Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden kongressista®:
MDS International Congress on vuosittainen tärkein tapahtuma, joka edistää liikehäiriöiden, mukaan lukien Parkinsonin taudin, kliinistä ja tieteellistä alaa. Kansainvälinen kongressi, joka kokoaa yhteen tuhansia johtavia lääkäreitä, tiedemiehiä ja muita terveydenhuollon ammattilaisia ympäri maailmaa, esittelee yli 1 800 tieteellistä abstraktia ja tarjoaa foorumin koulutukselle ja yhteistyölle uusimmista tutkimus- ja hoitotuloksista.
Tietoa kansainvälisestä Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden yhdistyksestä:
Kansainvälinen Parkinsonin ja liikehäiriöiden yhdistys® (MDS), yli 12,000 XNUMX kliinikon, tiedemiehen ja muun terveydenhuollon ammattilaisen kansainvälinen yhdistys, on omistautunut parantamaan potilashoitoa koulutuksen ja tutkimuksen avulla. Lisätietoja MDS:stä on osoitteessa www.liikkumishäiriöt.org.