Lääkkeellä, joka vähentää rautapitoisuuksia sairastuneilla aivoalueilla, on mahdollisesti taudin kulkua modifioiva vaikutus ihmisillä, joilla on monisysteemiatrofia
Lokakuu 5, 2025
HONOLULU, HAWAII, Yhdysvallat — Honolulussa, Havaijilla, Yhdysvalloissa, pidetyssä Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden kansainvälisessä kongressissa® julkaistun tutkimuksen mukaan suun kautta otettavan lääkkeen, joka jakelee uudelleen ylimääräistä rautaa ja alentaa solujen oksidatiivista stressiä, havaittiin hidastavan multippelisysteemiatrofian (MSA) etenemistä.
MSA on nopeasti etenevä sairaus, joka vaikuttaa useisiin kehon järjestelmiin ja liittyy alfa-synukleiinin kertymiseen aivoihin. MSA:han ei ole parannuskeinoa tai hyväksyttyä hoitoa, mikä korostaa tutkimushoitojen, kuten ATH434:n, merkitystä. ATH434 on suunniteltu vähentämään liiallista rautaa ja oksidatiivista stressiä, joiden on havaittu edistävän alfa-synukleiinin aggregaatiota. Kohdistamalla nämä taustalla olevat mekanismit ATH434:llä on lupaava potentiaali taudin kulkua modifioivana hoitona MSA:han.
”Nämä tutkimustulokset ovat uusia ja jännittäviä kehitysaskeleita taistelussa armottomasti etenevää hermostoa rappeuttavaa sairautta vastaan”, sanoo Peter LeWitt MD, M.Med.Sc., neurologian ja farmakologian professori Wayne State Universityn lääketieteellisessä tiedekunnassa ja Sastry-säätiön Parkinsonin taudin tutkimuksen professori. ”Raportoitu teho vuoden hoidon jälkeen yhdisteellä ATH434 merkitsee uuden aikakauden alkua monisysteemiatrofian (MSA) sairauden modifioinnissa.”
Tässä Stamler et al.:n satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa faasi II -tutkimuksessa osallistujille, joilla oli todennäköinen tai kliinisesti todettu MSA, annettiin joko 50 mg tai 75 mg ATH434:ää 52 viikon ajan. Lumelääkkeeseen verrattuna 50 mg:n ja 75 mg:n ryhmissä taudin eteneminen hidastui edustavasti 48 % ja 30 %. Lisäksi raudan määrä väheni sairastuneilla aivoalueilla, kuten mustatumakkeessa, putamenissa ja globus palliduksessa. ATH434:ään ei liittynyt vakavia haittavaikutuksia.
”Raportoitujen positiivisten löydösten kirjo auttaa vahvistamaan biologisesti uskottavan ATH434:n mekanismin; nimittäin sen, että sen aivojen rauta-aineenvaihdunnan muutos johtaa raudan kertymisen vähenemiseen MSA:n vaivaamilla aivoalueilla”, LeWitt sanoi. ”Tällä perusteella ATH434:n epäillään vähentävän alfa-synukleiinin, MSA:n etenemisen kannalta keskeisen proteiinin, patologista kertymistä. Vaikka raportoidut tutkimustulokset viittaavat kliinisesti merkittävään lopputulokseen, kokonaiskuva ATH434:stä lupaavana MSA:n hoitona odottaa tutkimustulosten täydellistä esittämistä vertaisarvioidussa julkaisussa. Siitä huolimatta hidastuneen pahenemisen osoittaminen käyttämällä MSA:n kliinisiä luokitusta ja vakuuttava näyttö lääkkeen kohdevaikutuksesta on erittäin rohkaiseva uutinen maailmanlaajuiselle yhteisölle, joka kärsii tästä parantumattomasta sairaudesta.”
Tiivistelmän koko teksti on saatavilla osoitteessa mdsabstracts.org.
* * *
Avuoden 2025 MDS:n kansainvälisestä Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden kongressista®:
MDS International Congress on vuosittainen tärkein tapahtuma, joka edistää liikehäiriöiden, mukaan lukien Parkinsonin taudin, kliinistä ja tieteellistä alaa. Kansainvälinen kongressi, joka kokoaa yhteen tuhansia johtavia lääkäreitä, tiedemiehiä ja muita terveydenhuollon ammattilaisia ympäri maailmaa, esittelee yli 1 800 tieteellistä abstraktia ja tarjoaa foorumin koulutukselle ja yhteistyölle uusimmista tutkimus- ja hoitotuloksista.
Tietoa kansainvälisestä Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden yhdistyksestä:
Kansainvälinen Parkinsonin ja liikehäiriöiden yhdistys® (MDS), yli 12,000 XNUMX kliinikon, tiedemiehen ja muun terveydenhuollon ammattilaisen kansainvälinen yhdistys, on omistautunut parantamaan potilashoitoa koulutuksen ja tutkimuksen avulla. Lisätietoja MDS:stä on osoitteessa www.liikkumishäiriöt.org.